El 14 de novembre de 2024, la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA va aprovar la primera teràpia gènica per a la deficiència aromàtica de L-aminoàcid descarboxilasa (AADC)-Kebilidi (nom genèric: Eladocagene exuparvovec). Comercialitzat anteriorment com Upstaza™ a Europa i aprovat per la Comissió Europea el novembre de 2022, aquesta és la primera teràpia gènica aprovada per la FDA per a la injecció cerebral directa.
La deficiència d'AADC és un trastorn genètic rar i greu que afecta la síntesi de neurotransmissors. Kebilidi utilitza un vector de virus adeno-associat (AAV2) per lliurar un gen DDC funcional directament a l'estriat bilateral del cervell. Aquest enfocament dirigit millora significativament les funcions motores i cognitives dels pacients. L'element central d'aquest avenç és el suport de localització precisa que permet la tecnologia de navegació de la-resonància magnètica intraoperatòria (RT-iMRI) en temps real.
Tecnologia bàsica: característiques i avantatges del sistema RT-iMRI
ElSistema de ressonància magnètica intraoperatòria-en temps real (RT-iMRI). combina el temps-realImatge de ressonància magnètica amb una navegació mínimament invasiva, proporcionant una precisió i fiabilitat sense precedents per a les teràpies dirigides al cervell-. Desenvolupada per ClearPoint Neuro, aquesta plataforma avançada integra imatges d'IRM d'alta-resolució amb navegació dinàmica per garantir un lliurament eficient, segur i reproduïble de vectors genètics, fàrmacs o cèl·lules.
Característiques bàsiques
1. Imatges i navegació-en temps real
La ressonància magnètica proporciona-visualització en 3D en temps real de les estructures del cervell, oferint als metges i investigadors vistes anatòmiques detallades.
El sistema de navegació integrat actualitza dinàmicament els camins de lliurament, orientant les eines amb precisió a la regió objectiu.
2. Lliurament de precisió
Permet una precisió submil·limètrica, garantint que els agents terapèutics arribin a l'àrea objectiu alhora que s'eviten efectes fora de l'objectiu-.
Compatible amb diverses eines mínimament invasives, com ara la cànula SmartFlow Neuro, millorant l'eficiència del lliurament.
3. Ajustaments i seguiment dinàmics
Permet l'ajust intraoperatori de les vies de lliurament per mitigar la variabilitat anatòmica o els desplaçaments del teixit cerebral.
La ressonància magnètica controla la distribució dels agents terapèutics, garantint un lliurament uniforme.
Avantatges tècnics
Precisió
El sistema RT-iMRI aconsegueix una precisió a nivell de micròmetre-, millorant els resultats terapèutics, especialment en regions cerebrals complexes com els ganglis basals i l'hipocamp.
Seguretat
En integrar tècniques mínimament invasives amb imatges-en temps real, el sistema minimitza els danys al teixit cerebral normal, reduint les complicacions i els temps de recuperació.
Reproductibilitat
La navegació i la retroalimentació precisa del sistema garanteixen una gran consistència en els procediments individuals, donant suport a dades fiables per a la investigació preclínica.
Versatilitat
Més enllà de la teràpia gènica, la RT-iMRI és aplicable a la investigació de malalties neurodegeneratives, la teràpia de cèl·lules intracranials i la modulació del circuit neuronal.
Prisys Biotech: RT{0}}iMRI pionera en la investigació preclínica de NHP
Prisys Biotech es troba entre les primeres CRO preclíniques d'Àsia a adoptar la tecnologia RT-iMRI perestudis sobre primats no humans (NHP). . Mitjançant la integració del sistema de navegació cerebral ClearPoint, l'orquestral Head Frame dissenyat per a NHP i la tecnologia de lliurament millorat per convecció-(CED), Prisys Biotech ha establert una plataforma molt precisa per al lliurament intracranial de fàrmacs i gens.
Avantatges de la plataforma
- Localització de precisió:La RT-iMRI garanteix una precisió submil·limètrica, permetent el lliurament de vectors gènics, cèl·lules o fàrmacs a regions orientades mentre creuen de manera segura la barrera hematoencefàlica.
- Supervisió-en temps real:Les imatges per ressonància magnètica fan un seguiment de la posició de les agulles o els catèters durant els procediments, reduint els danys als teixits i millorant l'eficiència del lliurament.
- Àmplia aplicabilitat:La plataforma s'ha utilitzat amb èxit en models de malalties neurodegeneratives, investigacions sobre trastorns neurològics hereditaris i estudis que exploren la distribució i el metabolisme de fàrmacs intracranials.
Mitjançant la seva plataforma RT-iMRI, Prisys Biotech està avançant en les fronteres del lliurament de cervells de precisió, accelerant la validació preclínica de teràpies innovadores i oferint-suport tècnic d'avantguarda i garantia de dades als socis de recerca.
